科技创新平台前沿观察 | 河北省自身免疫药物研究重点实验室：夯实“基础”，铺好创新药物研发道路

——河北实验室如何突破自身免疫疾病治疗困境，抢占创新药研发高地？

在生物医药领域，自身免疫病正成为全球科研攻关的焦点，数据显示，全球约有5%-8%的人口受到影响类风湿性关节炎、系统性红斑狼疮、多发性硬化症而传统的治疗方案往往存在副作用大、疗效有限等问题，在此背景下，河北省自身免疫药物研究重点实验室（以下简称“河北实验室”）凭借扎实的科研积累和创新突破，逐步跻身中国创新药研发第一梯队。

如何解决创新药研发中的“卡脖子”问题？

近年来，尽管是中国生物医药这个行业蓬勃发展，但在这里自身免疫病治疗领域，仍面临靶点发现困难，临床试验周期长，转化效率低在挑战等方面，河北实验室针对这一痛点，以“基础研究+转化医学“双轮驱动模式，构建了从靶点筛选到药物优化全链条研发系统。

深化基础研究，挖掘潜在靶点

实验室依托基因组学、蛋白质组学等前沿技术，系统分析自身免疫病目前已锁定多种具有临床潜力的发病机制生物标志物和治疗靶点，团队在国际上首次发现IL-17信号通路在银屑病相关成果发表在中间的调控作用中《Nature Immunology》，为后续药物开发奠定理论基础。

人工智能赋能，加速药物筛选，

面对海量数据，实验室引入人工智能（AI）辅助药物设计，通过与候选化合物的筛选效率，大大提高了候选化合物的筛选效率，腾讯AI Lab、华为云在科技企业的合作下，团队成功优化了多种小分子抑制剂结合活性，将传统研发周期缩短30%以上。

从实验室到临床：如何跨越“死亡之谷”？

新药研发素有“新药研发素”九死一生说，尤其是自身免疫药物，临床试验失败率居高不下，河北实验室通过多学科交叉合作和临床资源整合，转化成功率得到有效提高。

建立器官模型，提高预测准确性

传统的细胞实验和动物模型往往无法准确模拟人体反应。为此，实验室开发了类器官（Organoid）平台，利用病人来源构建细胞类风湿性关节炎，炎症性肠病等疾病模型，显著提高了临床前研究的可靠性。

与医院携手，推进“产学研医”合作

实验室与河北医科大学附属医院、北京协和医院等待机构合作，开展真实世界研究（RWS），为了确保药物研发更接近临床需求，有两种类型JAK抑制剂进入Ⅱ期临床试验，预计2025年上市。

政策红利+资本助力，河北实验室如何乘势而上？

2023年，国家“十四五”医药产业发展规划明确提出支持自身免疫病创新药河北省也将研发生物医药河北实验室被列为战略性新兴产业，抓住机遇，积极对接政府专项基金和社会资本，目前已获得超亿元融资，用于建设GMP中试基地并扩大研发团队。

未来展望：建设中国自身免疫药物研发新高地

实验室主任张教授说：“我们的目标是在未来五年内推广3-5个一类新药上市，并探索基因治疗，细胞治疗等待前沿方向，让更多的病人受益。”

在全球生物医药如今，随着竞争的日益激烈，河北实验室正以扎实的科研“基础”和敏锐的工业嗅觉，为中国服务创新药研发贡献关键力量。

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